O diabetes tipo 1 é uma doença autoimune caracterizada pela destruição das células beta pancreáticas, responsáveis pela secreção de insulina. A progressão dessa destruição vai levar a deficiência de insulina, sendo necessário seu uso contínuo desde o inicio da hiperglicemia. Apesar dos avanços no desenvolvimento de novas insulinas e tecnologias de monitoramento, as metas glicêmicas não são alcançadas na maioria dos pacientes com diabetes tipo 1, mantendo um risco aumentado de complicações e morte.
No final de 2022, o teplizumabe, um anticorpo monoclonal anti-CD3, foi aprovado pelo FDA americano para retardar o início do diabetes tipo 1. O medicamento é indicado em pacientes com 8 anos de idade ou mais com diabetes tipo 1 pré-clínico (estágio 2) onde temos anticorpos positivos e alterações glicêmicas que ainda não alcançaram valores compatíveis com o diagnóstico de diabetes (algo como um “prediabetes tipo 1”).
Agora, durante o meeting da ISPAD – International Society for Pediatric and Adolescent Diabetes – foram apresentados os dados do estudo PROTECT avaliando o Teplizumabe em pacientes com DM1 recém diagnosticado (em estágio 3 – já com glicemias elevadas). O estudo foi simultaneamente publicado na renomada NEJM.
O PROTECT randomizou 328 crianças, sendo 217 para o grupo Teplizumabe, utilizado em 2 cursos de 12 dias. O acompanhamento foi de 78 semanas. O objetivo primário foi a preservação funcional de células beta, medida pelos níveis de peptídeo C. Entre os pacientes tratados com Teplizumabe, 94,9% mantiveram um nível máximo de peptídeo C clinicamente significativo ≥ 0,2 pmol/ml, em comparação com 79,2% daqueles que receberam placebo. Apesar de ter atendido o desfecho primário, o estudo não demonstrou diferença quanto as doses de insulina necessárias para atingir as metas glicêmicas, os níveis de hemoglobina glicosilada, o tempo no alvo glicêmico e os eventos de hipoglicemia clinicamente importantes. O uso da medicação demonstrou relativa segurança, com taxa de descontinuação de 7%. Dor de cabeça, sintomas gastrointestinais, erupção cutânea, linfopenia e síndrome leve de liberação de citocinas, foram os eventos de relevância.
Assim como demonstrado no estudo anterior, o uso do teplizumabe não se propõe a “curar” o diabetes tipo 1. A proposta seria retardar o início ou a progressão da doença em seus estágios iniciais. Os achados abrem perspectivas relativas a imunoterapia no DM1, com um enorme campo de pesquisa e desenvolvimento a ser explorado em busca de novas abordagens. Estamos no aguardo!
